生命科學研究所精準基因編輯為干細胞治療艾滋病開辟新途徑

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15 2020-05 2020-05-15
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近幾天,德國報紙《大自然》發部打了個篇最令 振奮的通訊稿:被叫做“悉尼病號”的丙肝患兒在接受了了干受損上皮細胞胚胎胚胎植入診治后,歷經13個月,是沒有被判斷到丙肝蠕蟲病毒,就是繼“柏林病號”后,世界上第二種例被通訊稿的在使用干受損上皮細胞胚胎胚胎植入物理療法痊愈的丙肝患兒。 這2例艾滋的根冶均是鑒于干神經血細胞療法膜贈送者隨身攜帶了CCR5遺傳基因組遺傳的一項進化(CCR5△32/△32),即該遺傳基因組遺傳不全了32b p 。很大探析得出結論, HIVhiv病毒感染碼人侵人們免疫力系統性設備時,最核心的一家主謀只是CCR5核蛋白,故此,只要CCR5進化為CCR5△32,就能攔截HIVhiv病毒感染碼沾染它的宿主神經血細胞神經血細胞膜——CD4神經血細胞膜,且不太會影響到到到CD4神經血細胞膜發揮作用正常值的免疫力系統性職能。各種遺傳基因組遺傳進化在法國年齡段中僅有1%,在亞州年齡段中當今尚末看見,故此,將CCR5精確復制粘貼為CCR5△32,是關HIVhiv病毒感染碼人侵院門、同一又不影響到到CD4神經血細胞膜免疫力系統性職能的主要!也是艾滋探析領域行業的展覽殿堂級科學有效家攻陷的關鍵!

早在2009年,我院生命科學研究所李東升教授就認為基于干細胞改造CCR5基因是根治艾滋病最佳策略。當年就與中國疾病預防控制中心病毒病預防控制所曾毅院士合作,并獲批國家基礎研究計劃“973”項目(30萬),深入開展干細胞精準基因編輯治療艾滋病研究。先后應用第一代基因編輯-鋅指酶技術,第二代基因編輯-TALEN技術。初步取得進展后,2014年再與中山大學進一步合作,獲批國家科技部重大專項子項目資助(100萬元)。為提高基因編輯效率,開展了第三代基因編輯——CRISPR/Cas9技術。此課題先后由丁妍副教授、袁雅紅副教授、王小莉副教授及朝鮮訪問學者孫京守等多人共同參與。此團隊經過多年努力,終于在2017年首次開創了基因精準編輯的新方法,成功地將正常的CCR5基因改造為與自然突變完全一致的缺失32bp的CCR5△32,發表相關高水平論文1篇,受他引次數近20次,并受邀參加了2019年7月在美國舉行的國際免疫學會議(iChem-2019)。通過本團隊各種方法優化的此基因編輯技術,在細胞水平顯著降低脫靶率,首次實現100%的敲除效率,必將成為人類最終攻克艾滋病的終極完美方案!

 除了艾滋病外,其他遺傳相關疾病如β地中海貧血、鐮刀貧血癥等,均可利用本團隊優化的CRISPR/Cas9技術,開展臨床前應用研究,熱烈歡迎有臨床研究需求的科研工作者加入,深度合作,共同為此類病患開辟新的治愈之路!(撰稿人:馬石楠)

著作權因此:十堰市太和診所        

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